导读 加州大学戴维斯分校健康中心的一项多中心安全性研究测试了一种蛋白质药物 (INBRX-101)，该药物旨在改善对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 ...
加州大学戴维斯分校健康中心的一项多中心安全性研究测试了一种蛋白质药物 (INBRX-101)，该药物旨在改善对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者的护理，并表明该疗法非常安全。
这些结果发表在《慢性阻塞性肺病：慢性阻塞性肺病基金会杂志》上，对 AATD 患者来说是个好消息。这项试验还为关键的 2/3 期试验奠定了基础，该试验将评估该药物的疗效，并可能导致美国食品和药物管理局 (FDA) 批准。
“这是一种非常复杂的药物，我们很高兴看到数据显示它是安全且耐受性良好的，”加州大学戴维斯分校健康部门的肺病学副教授兼首席研究员布鲁克斯·库恩说。“看看副作用，大多数副作用都是酸痛。这真的令人兴奋。”
改进现有疗法
AATD 是一种罕见的遗传性疾病，影响着美国约 10 万人。这种疾病是由 α-1 抗胰蛋白酶 (alpha-1) 水平低引起的，α-1 是一种降低免疫反应的必需蛋白质。白细胞称为中性粒细胞，会对损伤和感染作出反应，但最终，当危险过去后，alpha-1 会来平息这些中性粒细胞。低 alpha-1 意味着中性粒细胞真的不知道什么时候停止，从而导致肺部和其他器官出现严重的炎症。
“Alpha-one 应该会来告诉中性粒细胞战争结束了，”Kuhn 说。“但是当患者缺乏 Alpha-one 时，他们就会出现不受控制的持续性中性粒细胞炎症。由于肺部处于暴露的最前线，因此它们通常受到的打击最严重。”
AATD 患者会出现各种症状，包括呼吸短促、慢性咳嗽、肺部感染、肺气肿、疲劳和心跳加速。过去 40 年来，标准治疗方法是每周输注血浆衍生的 α-1。然而，这种治疗可能相当繁重。